株式会社アクア セラピューティクス

核酸医薬 “Making the undruggable druggable”

当社が目指す核酸医薬は、従来の創薬技術である低分子・抗体医薬では薬を作り出すことが困難であった疾患(標的分子)に対し、これを可能にする次世代型創薬プラットフォーム技術に基づく革新的な医薬品です。
核酸医薬は、その革新性から医薬品として結実するのが非常に困難でしたが、先人による多くの失敗と絶え間ない技術革新により、近年、基盤となる技術が確立されました。これにより、核酸創薬が一気に進みつつあり、 コンセプトの検証段階から実用化の段階に急速に展開しています。
あらゆる線維性疾患の治療法にブレイクスルーをもたらします

線維性疾患とは臓器や組織に線維性結合組織が過量に蓄積し、組織が柔軟性を失い硬化することで従来の機能を失ってしまう疾患です。肺の線維化は「肺線維症」、肝臓では「肝線維症/肝硬変」、皮膚ではケロイドや瘢痕と呼ばれる病態が該当します。
組織の線維化は臓器不全に共通の病態で、様々な臓器の終末期に共通してみられ、先進国における全死因のうち、組織線維化に起因する臓器不全が40%以上を占めていると言われています。 そうした線維化の進展機序に関する研究や線維化に対する新しい治療法の開発は、医学研究の最重要課題の一つであり、疾患の分野を問わず研究開発が進められています。
当社は、近い将来、こうしたあらゆる線維性疾患に対する治療法に大きな変革をもたらすべく、新規分子標的である“ペリオスチン”に着目し、核酸医薬による画期的な治療薬の開発を進めております。